CHMP positief over nieuwe gentherapie bij SMA

maandag 6 april 2020 16:00

De Comittee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van het EMA heeft een positief advies onder voorwaarden gegeven voor de gentherapie onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) voor de behandeling van baby’s en jonge kinderen met spinale musculaire atrofie (SMA), een zeldzame en vaak fatale genetische aandoening die spierzwakte veroorzaakt en een progressief verlies van beweging.