Zorginstituut: vergoed eerste medicijn voor erfelijke ziekte MLD onder voorwaarden

Zorginstituut Nederland adviseert de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) om de gentherapie Libmeldy® alleen onder voorwaarden te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het middel kan kinderen met de ernstige stofwisselingziekte MLD genezen. Het gaat om kinderen die nog geen symptomen van de ziekte hebben. Er bestaan nog geen andere medicijnen voor MLD. Maar Libmeldy is duur en de effecten op de lange termijn zijn nog onzeker.

De foto stelt scherp op een ronde sticker met een vrolijke kikker op de glazen deur van een kinderbehandelkamer in een ziekenhuis. Onscherp op de achtergrond staan twee verpleegkundigen met mondkapjes op bij een commode met een blauw aankleedkussen erop, gekoppeld aan een electronische weegschaal.

Libmeldy (atidarsagene autotemcel) is een nieuwe gentherapie voor bepaalde kinderen met de zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte metachromatische leukodystrofie (MLD). In Nederland wordt deze ziekte per jaar bij 2 tot 3 kinderen gevonden. Door een fout in de genen hebben zij een verminderde bescherming van het centrale zenuwstelsel en raken hun zenuwcellen en hersenen langzaam beschadigd. Kinderen met MLD krijgen een verstandelijke beperking en kunnen steeds minder goed bewegen. Zonder behandeling overlijden kinderen met de ernstigste vorm van MLD binnen enkele jaren na het ontstaan van de symptomen.

Lees verder op de website van het Zorginstituut Nederland.