Doorbraak in CRISPR-Cas9-behandeling voor erfelijke aandoeningen

Bron: Medisch Contact • vrijdag 9 februari 2024 14:15

Eind vorig jaar werd door de FDA de eerste behandeling met de genetische ‘kniptechniek’ CRISPR-Cas9 goedgekeurd voor sikkelcelanemie. Het gaat om een ex-vivotherapie: stamcellen werden met de techniek voorbehandeld en daarna teruggegeven aan de patiënt.