Gentherapie goedgekeurd voor Duchenne spierdystrofie in de Verenigde Staten

Bron: LUMC • donderdag 2 november 2023 10:13

Op 22 juni heeft de Food and Drug Administration (FDA) in de Verenigde Staten de eerste gentherapie voor Duchenne goedgekeurd via versnelde toelating. In 2016 schreef ik een blog over een andere therapie die toen werd goedgekeurd door de FDA voor Duchenne. De versnelde goedkeuring in 2016 was controversieel en dat is ook nu weer het geval.