Nieuwe gentherapie bij erfelijke bloedarmoede

Bron: Pharmaceutisch Weekblad • woensdag 3 januari 2024 12:19

Voor patiënten met de erfelijke vormen van bloedarmoede sikkelcelanemie en bèta-thalassemie, komt er mogelijk een nieuwe behandelmethode bij. Exagamglogene autotemcel (Casgevy) heeft van het Europees Medicijn Agentschap (EMA) een positieve beoordeling gekregen voor een voorlopige handelsvergunning.