Nieuwe gentherapie onderzocht voor Duchenne

donderdag 18 februari 2016 16:00

Het is LUMC-onderzoekers gelukt om, in een laboratoriumonderzoek, een defect gen te corrigeren in spiercellen. Het onderzoek is gedaan in cellen afkomstig van patiënten met de ziekte van Duchenne. De onderzoekers pasten genome editing toe: een techniek die het erfelijk materiaal op een gewenste plek heel nauwkeurig kan aanpassen.