Erfelijke ziekte stopzetten door fout in DNA te repareren

Onderzoekers van Amsterdam UMC Cancer Center Amsterdam hebben in het laboratorium aangetoond dat de nieuwe techniek CRISPR/Cas mogelijk DNA-fouten kan corrigeren die de ziekte Fanconi anemie veroorzaken. Ze zijn erin geslaagd om een DNA-fout die deze ziekte veroorzaakt te herstellen in gekweekte cellen. Het artikel is op 25 januari gepubliceerd in ‘Scientific Reports’.

CRISPR/Cas is een techniek die de laatste tijd veel aandacht krijgt. Deze revolutionaire knip-en-plaktechnologie kan kleine veranderingen aanbrengen in menselijk DNA. In samenwerking met het Nederlands Kanker Instituut richten de onderzoekers van Amsterdam UMC zich op Fanconi anemie, een erfelijke ziekte waarbij jonge kinderen een hoog risico lopen om levensbedreigende bloedarmoede of leukemie te ontwikkelen. Huidige behandelmethodes zijn niet optimaal en daarom onderzochten ze of CRISPR/Cas mogelijk in aanmerking komt als behandeling van deze ziekte.

Lees verder op de website vanhet VUmc.